3月22日，和元生物成功登陸資本市場，成為科創板基因治療第一股。伴隨和元生物鳴鑼上市，科創板也步入“400+”時代。
一元復始，萬象更新。和元生物的名字，本身便是整個基因治療行業的縮影。公司董事長潘謳東對記者說：“元，是元初，是元氣，是一切的起點。”這是潘謳東深耕了半輩子的領域。從一片荒蕪到如今欣欣向榮，他見證了行業從無到有，從弱到強。“我們花了20年的時間，如今很多的技術已經走到了世界的前列。”
潮平兩岸闊，風正一帆懸。有了資本市場的助力，越來越多中國科技企業擁有了乘風破浪的勇氣與底氣。“終有一天，我們將擁有和國際巨頭掰手腕的實力。”這是潘謳東的夢想，同樣也是中國科創力量的使命與擔當。
元初：醫藥新時代
去年，CAR-T細胞療法令國內的一名淋巴癌患者癌細胞明顯減少，為抗癌藥市場注入信心，也讓大眾第一次直觀感受到基因治療的強大能量。在業界看來，這無疑是繼小分子、大分子藥物之后，又一個全新的時代。
放眼人類醫學史，有三種藥物曾被譽為“神來之筆”，它們是阿司匹林、安定，以及拯救了無數人生命的青霉素。但如今，當小分子、大分子藥物研發難以突破，基因治療便被人們寄予了無限希望。相較于傳統藥物，基因治療類藥物的個性化解決方案，讓許多因人而異的疑難雜癥有了解決的手段。
“許多腫瘤，遺傳性、退行性等疾病，都有望通過基因療法被治愈。”潘謳東表示，基因療法的原理是針對致病基因開展修復，使得根治遺傳性疾病成為可能，而且最關鍵的是，相比許多需要終生服藥的治療方案，基因治療可以單次、少次治療，長期有效。
然而，基因治療由于其高度定制化以及復雜的生產工藝流程等特點，在效果出眾的同時，昂貴的價格卻讓大多數患者望而卻步。此前有媒體報道，治療小兒脊髓性肌肉萎縮的藥物Zolgensma，一針標價210萬美元，折合人民幣約1448萬元。
“我們的職責，就是為科學家造‘工廠’，為特定的藥物造‘火箭’。”采訪中，潘謳東用了一個形象的比喻描述了和元生物的主要業務，“我們希望通過優化工藝模塊，大幅降低科學家實驗室中藥物的成本，從而讓更多患者能夠用上基因治療藥物。”
公開資料顯示，和元生物成立于2013年，專注于為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務，以及為基因藥物的研發提供IND-CMC藥學研究、臨床樣品GMP生產等CDMO服務。所謂CDMO指的是醫藥領域的定制研發生產。
弗若斯特沙利文數據顯示，2015年以來，全球基因治療行業高速發展。2016年到2020年，市場規模從5040萬美元增長到20.8億美元；預計到2025年全球基因治療市場規模達到305.4億美元。潘謳東充滿信心地對記者表示，“和元生物的下一步目標就是通過努力，先將這些售價幾百萬美元的藥物價格降到同等數量的人民幣，未來再進一步降低到幾十萬的數量級。”
元氣：二十年堅守終得回報
即使時隔多年，如今提起從事基因治療的初衷，潘謳東仍會回想起那次奇特的旅行。
多年前一個陰雨連綿的日子，他和友人一同造訪九華山。細雨中所有人披著雨衣，排著長隊，在寺院的長廊中緩緩穿行。一位大和尚忽然走過來，從人群中一把拉住了他。“當時那位師父見到我就說，我在做的是一件于人類功德無量的好事，決不能放棄。”
決不能放棄！
那時候，他正經歷創業以來最為艱難的一段歲月。非醫藥科班出身的潘謳東，于1992年進入第二軍醫大學（現已更名為海軍軍醫大學）基礎部，成為新藥中試中心科研技術員，自此與醫藥研發結緣。2003年，我國第一款基因治療重組腺病毒注射液“今又生”誕生，這讓潘謳東看到了未來生物醫學發展的突破口，他從此便開始了基因治療領域的創業探索。
“生物醫藥領域門檻是很高的，都是海外名校博士回來創業，而我卻非科班出身，沒有好的背景，所以很長一段時間投資人根本不信任我。”為了支撐這份使命和事業，他賣掉了自己在上海所有的房產，將錢全部投入到公司。
千淘萬漉雖辛苦，吹盡黃沙始見金。時間與堅守最終讓市場看到了和元生物，看到了潘謳東持之以恒的決心。財務數據顯示，和元生物2020年、2021年營業收入分別為1.43億元、2.55億元，歸母凈利潤為9443.93萬元、5425.73萬元。“我們是基因治療領域，為數不多已經實現盈利的公司。”對此潘謳東頗為自豪。
“這幾年來，越來越多的投資者知道我了，也認可我做的事情了。”潘謳東欣慰地說。而翻看和元生物的股東名單，正心谷、倚鋒、華睿和騰訊均榜上有名。
元力：政策加持放眼國際
回首和元生物的科創之路，潘謳東認為政策支持功不可沒。“我們最早在張江起家，那時候相關部門就給了我們很大的幫助與扶持。”回憶起創業的歲月，潘謳東頗為感慨。從拿地貸款籌資金，到藥物送審跑流程，在最艱難的歲月里，政策的支撐讓和元生物跨過了一道又一道難關。
“現在，基因與生物技術被確定為七大科技前沿攻關領域之一。上海市的 ‘十四五’規劃中，也明確提出支持細胞治療及基因治療，建立從實驗室到臨床階段的細胞治療及基因治療關鍵技術體系。”越來越多的政策紅利讓潘謳東備受鼓舞。
截至目前，和元生物擁有近5000平方米的基因治療載體研發中心，逾10000平方米的基因治療產品GMP生產平臺以及在建的77000平的臨港精準醫療產業基地。GMP產能規模已達國外同類企業水平。
海納百川、追求卓越、開明睿智、大氣謙和，上海的城市精神催生出許多如和元生物一樣，走在世界科技前沿的企業，也讓科創的火花在這片熱土閃耀。
“未來我們將立足上海，面向國際，更多參與到國際生物醫藥行業的競爭當中。”潘謳東告訴記者，目前公司在上海臨港的和元智造精準醫療產業基地建設項目正在順利推進。本次募集資金中的10億元就將投向該項目，項目一期計劃于2023年年初投產，二期計劃于2025年年初投產。此外，公司會將大筆資金用于人才引進和培養。“這個行業的技術人才非常緊缺，目前我們已與部分高校合作進行定向培養。”
“和元生物做的是一件造福人類的好事，我們一定會竭盡所能做好它。”對基因治療的未來，潘謳東胸有成竹。
